罕見(jiàn)病，僅在極少數(shù)人身上發(fā)生的稀罕病癥，世界衛(wèi)生組織將其定義為“罹病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰到1‰之間的疾病或病變”。
在國(guó)內(nèi)，14億的人口基數(shù)下，罕見(jiàn)病并不罕見(jiàn)。可大多數(shù)罕見(jiàn)病仍然缺乏有效治療手段，部分患者求醫(yī)無(wú)門(mén)。
隨著政策關(guān)注、跨境醫(yī)療資源發(fā)展，罕見(jiàn)病患者正迎來(lái)更多生的希望。
近期，跨境醫(yī)療平臺(tái)MORE Health（愛(ài)醫(yī)傳遞）完成了五例AADC罕見(jiàn)病臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，幫助罕見(jiàn)病家庭爭(zhēng)取到了海外頂尖醫(yī)院的基因療法臨床試驗(yàn)入組資格。
這是一家互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)療機(jī)構(gòu)，2011年成立于美國(guó)硅谷，由加州大學(xué)舊金山分校醫(yī)學(xué)中心前腫瘤外科主任Dr. Robert Warren、前血液腫瘤科主任 Dr. Marc Shuman等美國(guó)頂級(jí)專家聯(lián)合創(chuàng)立，并在十年間積累了全球范圍內(nèi)的優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源，包括亞美歐的領(lǐng)先醫(yī)院、醫(yī)療保險(xiǎn)企業(yè)等，MORE Health也是全球鮮見(jiàn)的具有醫(yī)療資質(zhì)的跨境醫(yī)療機(jī)構(gòu)。
結(jié)合這些海內(nèi)外醫(yī)療資源，MORE Health將研發(fā)罕見(jiàn)病療法的藥廠、開(kāi)展臨床試驗(yàn)的醫(yī)院以及渴望獲得先進(jìn)療法的患者及家庭連結(jié)起來(lái)，為他們提供了一個(gè)資源流通的多贏平臺(tái)。
打通多方資源，MORE Health為罕見(jiàn)病患者爭(zhēng)奪生的希望
一直以來(lái)，罕見(jiàn)病都是醫(yī)療領(lǐng)域的一大難題，由于罕見(jiàn)、種類繁多、臨床表型復(fù)雜等因素，診斷難，治療更難。而國(guó)內(nèi)醫(yī)療體系對(duì)罕見(jiàn)病的診療研究起步晚，臨床專家匱乏，很多患者求醫(yī)無(wú)門(mén)。
對(duì)許多患者家庭而言，罕見(jiàn)病跨境就診是他們迫切渴望抓住的一線生機(jī)。MORE Health作為具有強(qiáng)大跨境醫(yī)療資源及平臺(tái)技術(shù)的公司，則在其中發(fā)揮了重要的橋梁作用。
大部分罕見(jiàn)病是經(jīng)由突變或遺傳的基因缺陷而導(dǎo)致的先天性疾病，通常缺乏有效的治療手段和資源，并且非常嚴(yán)重。比如本次案例中的AADC 缺乏癥，好發(fā)于亞洲族群，病童平均年齡不到5歲，受影響的兒童通常經(jīng)歷嚴(yán)重的發(fā)育遲緩，肌張力弱和四肢不自主運(yùn)動(dòng)，患有嚴(yán)重疾病的患者通常在 7 歲之前死亡。
和很多罕見(jiàn)病一樣，AADC缺乏癥在治療上缺乏行之有效的方法。目前公認(rèn)能延緩甚至阻止疾病的進(jìn)展，并改善臨床癥狀的方法是基因療法。7月20日，生物制藥公司PTC宣布，Upstaza™（eladocagene exuparvovec）獲得了歐盟委員會(huì)的上市許可。Upstaza是第一個(gè)批準(zhǔn)的AADC缺乏癥的基因療法。
對(duì)于其他國(guó)家不幸罹患AADC缺乏癥的患者和家庭，獲取到基因療法臨床試驗(yàn)的入組資格就是為孩子爭(zhēng)取到一線生機(jī)，也是患者家庭所能擁有的最經(jīng)濟(jì)、最有效的治療手段。
首先，參加基因療法臨床試驗(yàn)可以提前體驗(yàn)到先進(jìn)治療方法和藥物；其次，這也能夠降低患者家庭的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)：參加臨床試驗(yàn)的基因治療及1年的隨訪相關(guān)費(fèi)用全免，且可獲得藥廠贊助的部分生活補(bǔ)助。最后，這項(xiàng)試驗(yàn)還有長(zhǎng)達(dá)1年的、頂級(jí)醫(yī)療團(tuán)隊(duì)的專業(yè)護(hù)理跟蹤，對(duì)于脆弱的AADC患者來(lái)說(shuō)尤為珍貴。
但機(jī)會(huì)并不多，目前正在進(jìn)行的AADC臨床試驗(yàn)的醫(yī)院只集中在日本、臺(tái)灣、歐洲以及美國(guó)，且由于成本等原因，每次招募的患者數(shù)量極為稀少，留給國(guó)際患者申請(qǐng)的名額就更少了。再加上國(guó)際患者對(duì)臨床試驗(yàn)了解得不夠，甚至有一些局限乃至偏差，獲得參與臨床試驗(yàn)的機(jī)會(huì)更是難上加難。
比如上文提到的PTC公司位于美國(guó)德州兒童醫(yī)院的臨床試驗(yàn)組，最初計(jì)劃只招募3名患者(后擴(kuò)招到7個(gè))；在加州大學(xué)舊金山分校醫(yī)學(xué)中心（UCSF）進(jìn)行的另一項(xiàng)基因療法臨床試驗(yàn)最初也只招募兩名患者。當(dāng)患兒家屬找到MORE Health時(shí)，UCSF已經(jīng)招滿，德州兒童醫(yī)院的最初3個(gè)名額已經(jīng)只剩下最后一個(gè)。
而這兩個(gè)臨床試驗(yàn)是全美范圍內(nèi)僅有的針對(duì)AADC缺乏癥的臨床試驗(yàn)，可以說(shuō)是患者僅剩的希望。
作為具有醫(yī)療機(jī)構(gòu)資質(zhì)的全球跨境醫(yī)療平臺(tái)，MORE Health在長(zhǎng)期展開(kāi)核心共同會(huì)診服務(wù)的過(guò)程中，實(shí)現(xiàn)了從醫(yī)生資源、合法合規(guī)到技術(shù)領(lǐng)域的多重積累，在幫助罕見(jiàn)病患者獲得海外臨床試驗(yàn)機(jī)會(huì)方面具有天然的優(yōu)勢(shì)。
自創(chuàng)立起，MORE Health探索出了獨(dú)創(chuàng)的Co-diagnosis共同會(huì)診服務(wù)：即一個(gè)海外頂級(jí)專家，一位本地專家，對(duì)患者共同進(jìn)行會(huì)診。在這一過(guò)程中，MORE Health逐漸與多家海外知名醫(yī)院建立了深入的戰(zhàn)略合作關(guān)系，并擁有了超過(guò)10萬(wàn)人次的醫(yī)生資源庫(kù)。
基于這些強(qiáng)大的醫(yī)生及醫(yī)療機(jī)構(gòu)資源， MORE Health能以最高的效率獲取罕見(jiàn)病臨床試驗(yàn)信息以及申請(qǐng)機(jī)會(huì)，并通過(guò)專業(yè)的病理翻譯整理、申請(qǐng)、全流程服務(wù)，幫助國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病患兒家長(zhǎng)解決語(yǔ)言隔閡、地域障礙兩大難題，有效提高申請(qǐng)的通過(guò)率。
首次，語(yǔ)言隔閡為例意味著認(rèn)知困難與溝通不暢。比如在準(zhǔn)備申請(qǐng)材料的環(huán)節(jié)，如果只是簡(jiǎn)單地對(duì)中文病歷資料進(jìn)行翻譯，沒(méi)有突出病例的核心與重點(diǎn)，只能使申請(qǐng)者收到醫(yī)院語(yǔ)焉不詳?shù)木苄拧?/p>
而MORE Health的案例經(jīng)理具有博士學(xué)位、精通目標(biāo)語(yǔ)言及英語(yǔ)，可以精確地翻譯復(fù)雜的病歷資料。同時(shí)，MORE Health還能基于醫(yī)生專家的建議，突出申請(qǐng)者在臨床試驗(yàn)中所具備的優(yōu)勢(shì)，提高申請(qǐng)的通過(guò)率。
其次，MORE Health還能幫助患者家長(zhǎng)有效突破地域障礙。為了確保臨床試驗(yàn)順利進(jìn)行，臨床試驗(yàn)項(xiàng)目組一般會(huì)優(yōu)先考慮本國(guó)申請(qǐng)者。對(duì)他們而言，國(guó)際患者存在著不可預(yù)知的風(fēng)險(xiǎn)，如果中途有受試者失聯(lián)或者退出，臨床試驗(yàn)的指標(biāo)數(shù)值采集將無(wú)法繼續(xù)跟蹤，臨床試驗(yàn)的最終結(jié)果也會(huì)直接受到影響。
比如，德州兒童醫(yī)院AADC缺乏癥臨床試驗(yàn)組就規(guī)定，參與試驗(yàn)的患者必須要在臨床試驗(yàn)所在地休斯頓停留超過(guò)1年的時(shí)間以便隨時(shí)收集隨訪信息。
在幫助患者申請(qǐng)德州兒童醫(yī)院臨床試驗(yàn)的過(guò)程中，項(xiàng)目組對(duì)國(guó)際申請(qǐng)者的初篩資格、病歷資料、赴美和旅居可行性、隨訪依從性等方面存在諸多顧慮。而MORE Health基于此前積累的國(guó)內(nèi)外醫(yī)療資源優(yōu)勢(shì)，對(duì)于臨床試驗(yàn)的各項(xiàng)要求（長(zhǎng)期居留等）提出切實(shí)可行的應(yīng)對(duì)方案，并在藥廠、贊助商、醫(yī)院、臨床試驗(yàn)小組、患者家長(zhǎng)五方中反復(fù)溝通，終于解決項(xiàng)目組的顧慮，通過(guò)遠(yuǎn)程視頻初篩的形式，為患者爭(zhēng)取到了當(dāng)時(shí)僅剩的最后一個(gè)臨床試驗(yàn)名額，促成了這一罕見(jiàn)病臨床試驗(yàn)中國(guó)患者招募“零”的突破。此后，MORE Health又幫助四個(gè)中國(guó)家庭申請(qǐng)進(jìn)入這一臨床試驗(yàn)的另一試驗(yàn)點(diǎn)，目前已有兩位病人正在手術(shù)準(zhǔn)備階段。
因此，盡管?chē)?guó)際申請(qǐng)者由于簽證、經(jīng)濟(jì)條件、語(yǔ)言障礙、距離、難以跨國(guó)隨訪等原因往往較難入選，從醫(yī)療專業(yè)度、服務(wù)全流程的優(yōu)勢(shì)等方面，MORE Health恰恰能夠幫助這些申請(qǐng)者。
首先， MORE Healt既在國(guó)內(nèi)有子公司，可以保持與國(guó)內(nèi)患者的溝通與跟蹤；又和開(kāi)展臨床試驗(yàn)的藥廠、醫(yī)院有多年合作關(guān)系。MORE Health不僅可以協(xié)助申請(qǐng)者的簽證申請(qǐng)，提供翻譯與口譯解決語(yǔ)言障礙，對(duì)申請(qǐng)者的經(jīng)濟(jì)條件做前期篩選，確保受試者有足夠的資金可以在美居留生活，還能全程居中協(xié)調(diào)藥廠與醫(yī)院，解決臨床試驗(yàn)組的種種顧慮，因而更容易幫助患者獲得試驗(yàn)名額。
十年積累，打通全球跨境醫(yī)療資源
除臨床試驗(yàn)外，MORE Health也通過(guò)會(huì)診服務(wù)連接跨境醫(yī)生和患者，幫助了眾多罕見(jiàn)病患者，如ROHHAAD綜合征（下丘腦綜合征伴極度肥胖、自主神經(jīng)功能紊亂、中樞鈉調(diào)節(jié)異常）、粘多糖貯積癥等，前者在全球僅有100名患者，十分罕見(jiàn)。其北美廣泛、專業(yè)的?？漆t(yī)生資源，意味著這些罕見(jiàn)病患者能夠獲得珍貴的醫(yī)療機(jī)會(huì)。
而MORE Health之所以能精準(zhǔn)、高效地將罕見(jiàn)病患者匹配給海外相應(yīng)的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目組、并在難度極高的罕見(jiàn)病領(lǐng)域持續(xù)提供優(yōu)質(zhì)醫(yī)療服務(wù)，離不開(kāi)多年積累的重癥患者群體與跨境醫(yī)療資源。
自創(chuàng)立之初，MORE Health就將重癥作為服務(wù)重點(diǎn)。要提供優(yōu)質(zhì)的跨境重癥醫(yī)療服務(wù)，從診斷、到確診、方案，再到平臺(tái)、安全、技術(shù),每一步都要有強(qiáng)大的硬件支持和專家資源支撐。
在專家資源方面，MORE Health匯聚了一大批世界頂級(jí)醫(yī)生，來(lái)自美國(guó)克利夫蘭醫(yī)學(xué)中心紀(jì)念斯隆-凱特琳癌癥中心、賓夕法尼亞醫(yī)學(xué)大學(xué)醫(yī)院、貝勒醫(yī)學(xué)院、斯坦福大學(xué)醫(yī)院、加州大學(xué)舊金山分校醫(yī)療中心等著名的醫(yī)療機(jī)構(gòu)；渠道端及醫(yī)療保險(xiǎn)領(lǐng)域合作伙伴包括美國(guó)員工健康福祉在線平臺(tái)Virgin Pulse、中國(guó)在線醫(yī)療機(jī)構(gòu)平安好醫(yī)生、法國(guó)知名保險(xiǎn)公司AXA、意大利知名保險(xiǎn)公司忠利等。隨著MORE Health在跨境醫(yī)療領(lǐng)域的不斷推進(jìn)，這個(gè)名單也愈滾愈大。
在硬件支持方面，MORE Health自主研發(fā)的醫(yī)生協(xié)作平臺(tái)已經(jīng)獲得FDA認(rèn)證，也是全球少數(shù)遵循符合HIPAA，GDPR及ISO27001要求的遠(yuǎn)程醫(yī)療平臺(tái)。這一平臺(tái)能夠提供上百種語(yǔ)言的官方醫(yī)學(xué)信息翻譯，幫助主診醫(yī)生與海外專家共同完成專業(yè)、有效的跨境會(huì)診。
而一旦在遠(yuǎn)程重癥醫(yī)療領(lǐng)域做出了成績(jī)，就更能獲得世界頂級(jí)醫(yī)生和醫(yī)院的認(rèn)可與信任。國(guó)內(nèi)一些重癥乃至罕見(jiàn)病客戶便是因?yàn)橹袊?guó)醫(yī)生主動(dòng)推薦，從而找到MORE Health進(jìn)行跨境醫(yī)療咨詢。
目前，MORE Health會(huì)診平臺(tái)已成為全球最大合規(guī)跨境醫(yī)療機(jī)構(gòu)、美國(guó)排名前二十醫(yī)療機(jī)構(gòu)的合作遠(yuǎn)程醫(yī)療平臺(tái)。這些積累都為其幫助罕見(jiàn)病患者打下了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。
業(yè)務(wù)領(lǐng)域持續(xù)拓展，MORE Health迎來(lái)新機(jī)遇
近年來(lái)，罕見(jiàn)病愈發(fā)引起國(guó)內(nèi)政策、市場(chǎng)等多方的重視。今年中國(guó)醫(yī)保目錄調(diào)整的最大亮點(diǎn)就是，優(yōu)化了申報(bào)范圍，向罕見(jiàn)病患者、兒童等特殊人群適當(dāng)傾斜。
醫(yī)藥市場(chǎng)調(diào)研機(jī)構(gòu)Evaluate Pharma發(fā)布的《2019年孤兒藥報(bào)告》（罕見(jiàn)病也被稱為孤兒病）顯示，2018年全球孤兒藥市場(chǎng)規(guī)模約為1310億美元，2019年~2024年將以12.3%的年度復(fù)合增長(zhǎng)率快速增長(zhǎng)，到2024年達(dá)到2420億美元。
相信隨著市場(chǎng)、政策發(fā)展，MORE Health這樣的跨境醫(yī)療機(jī)構(gòu)入場(chǎng)，罕見(jiàn)病患者將迎來(lái)更好的治療方法及更多治愈的希望。
而對(duì)于MORE Health來(lái)說(shuō)，基于跨境資源發(fā)展出的罕見(jiàn)病服務(wù)也僅僅是其龐大醫(yī)療服務(wù)中的一部分。除了核心的跨境會(huì)診服務(wù)以外，依靠?jī)?yōu)質(zhì)的醫(yī)療資源、高效安全的醫(yī)生協(xié)作平臺(tái)、完善的醫(yī)療事故保險(xiǎn)及服務(wù)配套，MORE Health還提供創(chuàng)新保險(xiǎn)及員工福利產(chǎn)品、學(xué)術(shù)交流、一站式醫(yī)療數(shù)字化服務(wù)、協(xié)助藥廠出海等多樣化產(chǎn)品。臨床試驗(yàn)匹配，也是MORE Health基于多年深耕的跨境資源護(hù)城河而開(kāi)拓的創(chuàng)新業(yè)務(wù)。
如今，遠(yuǎn)程醫(yī)療也逐漸走向常態(tài)化。7月27日，美國(guó)眾議院壓倒性地通過(guò)了關(guān)鍵的遠(yuǎn)程醫(yī)療擴(kuò)展法案，也就是說(shuō)，美國(guó)遠(yuǎn)程醫(yī)療報(bào)銷(xiāo)的靈活性將在后疫情時(shí)代繼續(xù)延續(xù)至2024年12月。
據(jù)Allied Market Research預(yù)測(cè)，全球遠(yuǎn)程醫(yī)療市場(chǎng)從 2021 年到 2030 年的復(fù)合年增長(zhǎng)率為 25.9%，預(yù)計(jì)到 2030 年將達(dá)到 4318.2 億美元。
而作為全球領(lǐng)先的具有多國(guó)跨境醫(yī)療資質(zhì)的遠(yuǎn)程醫(yī)療平臺(tái)，MORE Health（愛(ài)醫(yī)傳遞）逐步從跨境重癥會(huì)診出發(fā)，真正打通了跨境醫(yī)療平臺(tái)，推動(dòng)高端醫(yī)療資源在全球范圍內(nèi)流動(dòng)?？梢韵胂蟮氖牵S著遠(yuǎn)程醫(yī)療的常態(tài)化，MORE Health將迎來(lái)更大的增長(zhǎng)機(jī)遇，真正打破國(guó)境的限制，將優(yōu)秀的醫(yī)療資源提供給世界各國(guó)的病人。
（本內(nèi)容屬于網(wǎng)絡(luò)轉(zhuǎn)載，文中涉及圖片等內(nèi)容如有侵權(quán)，請(qǐng)聯(lián)系編輯刪除。市場(chǎng)有風(fēng)險(xiǎn)，選擇需謹(jǐn)慎！此文僅供參考，不作買(mǎi)賣(mài)及投資依據(jù)。）
原創(chuàng)文章，作者：陳晨，如若轉(zhuǎn)載，請(qǐng)注明出處：http://m.2079x.cn/article/560489.html
